Bu tedavi, orak hücre anemisi olarak bilinen kalıtsal bir kan hastalığının tedavisini hedefliyor. ABD'de 100 binden fazla insanı etkileyen bu hastalığın tedavisi için geliştirilen Casgevy, İngiltere'de 16 Kasım'da onaylanmıştı.
Casgevy, orak hücre anemisinin belirgin özelliği olan ağrılı atakları ortadan kaldırmayı amaçlıyor. Tedavi, hastalığa neden olan genetik kusuru düzeltmek için hastaların vücut dışındaki hücrelerini düzenlemeyi içeriyor. Bu tedavi, özellikle sık ağrılı atakları olan 12 yaş ve üstü yetişkinler ile çocuklarda kullanılabilecek. Tedavi, tek seferlik bir uygulama olarak planlanmış olup, potansiyel faydalarının yıllarca veya on yıllarca sürebileceği bekleniyor.
Ulusal Sağlık Enstitüleri Ulusal İnsan Genomu Araştırma Enstitüsü Müdür Yardımcısı Vence Bonham, bu tedavinin önemli bir dönüm noktası olduğunu belirtti ve "Bu, hastaların hayatlarını gerçekten değiştirebilir ve ağrı ataklarını azaltabilir" dedi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu tedavinin beta talasemi adlı bir kan hastalığı için de onaylanıp onaylanmayacağına 30 Mart'a kadar karar verecek. İngiltere'deki onay kasım ayında alınmış olup, hem orak hücre anemisi hem de beta talasemiyi kapsamaktadır.
Orak hücre anemisi, kırmızı kan hücrelerinin esnek ve yuvarlak olması gereken bir durumda sert ve hilal şeklinde olmasıyla karakterize edilen kalıtsal bir hastalıktır. Bu durum, kan hücrelerinin bir araya gelerek kan akışını engellemesi ve şiddetli ağrı nöbetlerine neden olmasıyla belirginleşir. Hastalık aynı zamanda organ hasarına yol açabilir. Orak hücreler, erken ölür ve sağlıklı kırmızı kan hücresi eksikliği ortaya çıkar.